Novartis получи одобрение за най-скъпото лекарство в света
Принципът на действие
Медикаментът Zolgensma е революционно лечение за наследствено невромускулно заболяване, което причинява загуба на мускулна функция и води до смърт в ранна детска възраст. Терапията "поправя" гените, за да може да бъде произведен липсващ протеин. Генната терапия обещава шанс за лечение на заболяването, чието диагностициране досега означаваше смъртна присъда, но цените на първите одобрени лекарства пораждат безпокойство дали правителства и здравни застрахователи, които опитват да контролират здравните разходи, могат да си ги позволят.
Целият текст е тук